近日，深圳市儿童医院院长助理兼新生儿科主任付雪梅的课题“C R ISPR /C as9核酸酶靶向修饰治疗艾滋病”正式启动，并获得国家科技部1289万元的课题经费。这项课题将尝试用基因编辑的方式复制“柏林病人”的艾滋病治愈模式。
“柏林病人”名叫蒂莫西·雷·布朗，患有艾滋病及急性粒细胞白血病，2007年他接受了骨髓移植手术后，体内的艾滋病病毒竟然清除了。医学界普遍认为骨髓捐赠者的C C R 5基因突变治愈了他的艾滋病，而C C R 5是艾滋病病毒进入宿主T细胞必需的辅助受体。付雪梅教授的课题就是要用CRISPR/Cas9技术对艾滋病患者造血干细胞或T细胞的基因组进行编辑，敲除CCR 5，再输回到艾滋病患者身上，切断H IV病毒进入细胞的通道，防止病毒复制，治愈艾滋病患者。付雪梅透露，如果这种方式被证明可行，将给因遗传得病的艾滋儿童带来很大希望，但课题还有一些问题要解决，未来还有很长一段路需要走。
